Главная страница Новости В преддверии 29 февраля, Дня орфанных заболеваний (Редкого дня)

В преддверии 29 февраля, Дня орфанных заболеваний (Редкого дня)

27.02.2020
С уважением, инициативная группа родителей
Министерство здравоохранения признало проблемы, существующие у пациентов. Общественная палата провела Круглый стол, ставший началом ряда рабочих встреч, на которых обсуждались проблемы больных муковисцидозом. Они прошли в Государственной Думе, Росздравнадзоре, Совете Федераций.
Однако наши проблемы до сих пор не имеют системных решений и предстоит еще большая работа по усовершенствованию помощи, направленной на улучшение качества и продолжительности жизни пациентов с редкой генетической патологией.
С конца декабря мы потеряли 9 человек. Один из которых год дожидался операции по трансплантации легких из-за бюрократических проволочек, а двум последним было два и три года. В регионах продолжаются закупки в рамках МНН (действующему веществу), и мы вынуждены подвергать опасности жизни детей и взрослых пациентов, пробуя не доказавшие эффективности для муковисцидоза препараты. Процесс оформления нежелательных реакций не налажен, а это влияет на сроки получения необходимых лекарственных препаратов, которые часто жизненно важны для пациентов с муковисцидозом. Соблюдение протоколов лечения  для нас – это жизнь. Наши врачи неоднократно говорили о несменяемости препаратов для больных муковисцидозом, что для нас жизненно необходимо, и продолжают об этом говорить:

https://iz.ru/978596/ekaterina-iasakova/zaderzhali-dykhanie-preparatov-dlia-lecheniia-mukovistcidoza-khvatit-na-dva-mesiatca?fbclid=IwAR31H-0bBU344fm7qL63gNhwoTDVCQPVAgSY92GsqOoR8B_l8lUW_56DHVY

 

https://www.pravmir.ru/pravda-li-chto-net-razniczy-chem-lechit-chto-govoryat-vrachi-o-dzhenerikah-pri-mukovisczidoze/?fbclid=IwAR2kJCF-FhiD_FzTUXMlEhWr8fMUUMiPAgd6QkVckMfD1wqHqH2DKwpzP0o


В преддверии 29 февраля, Дня орфанных заболеваний (Редкого дня), а муковисцидоз является одним из частых генетических заболеваний, мы просим оказать нам информационную поддержку. Родители снова вышли на одиночные пикеты. Пациентское сообщество направило Открытое письмо Президенту РФ. Его подписали представители 300 семей. Врачи подготовили письмо в Минздрав (https://drive.google.com/file/d/1ijzlb0na-YWBtcVHpxKu4j3aT939SUwb/view).

Дополнительные материалы в СМИ очень помогут привлечь внимание широкой общественности и должностных лиц к проблемам, которые существуют у больных муковисцидозом, а значит, быстрее найти пути их решения. Именно так произошло с детской онкологией, по поводу которой уже есть Поручение правительства о разрешении закупок проверенных препаратов.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Письмо президенту РФ

Уважаемый Владимир Владимирович!

Каждый 25-й человек на Земле является носителем гена муковисцидоза (далее МВ). Никто не застрахован от этого генетического заболевания, и никто не знает, когда эта болезнь в каком поколении постучит в дверь. Это системное наследственное заболевание, обусловленное мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза и характеризующееся поражением желёз внешней секреции, тяжёлыми нарушениями функций органов дыхания.

Больные муковисцидозом, как правило, это одаренные, очень красивые, полноценные люди, ничем не отличающиеся от обычных людей, они могут учиться, работать, заводить семьи, рожать здоровых детей, быть полноценными членами общества. Забота о детях - признак сильного государства с сильной экономикой. Господь послал нам эти испытания, но и эти испытания даются и государству на малодушие и безразличие. Государство не должно отстраняться от своих детей.

В настоящее время мы видим три направления помощи нашим детям и взрослым с МВ:

-         генетические корректоры;

-         геномное редактирование;

-         сохранение базовой терапии.

Уважаемый Владимир Владимирович помогите пожалуйста нашим детям и взрослым больным МВ! Каждый день с рождения они борются за жизнь, делают процедуры, чтобы просто жить и дышать. Сейчас больные с МВ в России теряют проверенную годами базовую терапию, импортные препараты заменяются чуть дешевыми российскими аналогами. Такие системные заболевания, как МВ, должны лечиться только проверенными годами препаратами. У больных МВ нет времени на эксперименты, после 10 лет многие уже идут на пересадку легких, продолжительность жизни в России около 20 лет. Обидно осознавать, что в развитых странах уже есть лекарства нового поколения, так называемые генетические корректоры, с которыми жизнь с МВ значительно увеличивается, в среднем до 50 и более лет. Эти корректоры не доступны больным МВ в России, они могут значительно увеличить продолжительность жизнь наших детей и взрослых, сохранить им функции легких и других органов.

Фармкомпания «Vertex Pharmaceuticals» (США) начала выпускать препарат комбинированной терапии «Трикафта» для лечения муковисцидоза. Это первая тройная комбинированная терапия, предназначенная для лечения пациентов возрастом 12 лет и старше с мутацией, встречающейся в 90% случаев. Согласно результатам клинических исследований, новый препарат «Трикафта» улучшил функцию легких пациентов на 14%, что по мнению специалистов является прорывом в лечении МВ. По отзывам больных МВ, после приема корректоров, они отказываются от базовой терапии, практически не госпитализируются, таким образом, при больших изначальных финансовых затратах на корректоры, экономятся средства на дальнейшее лечение. Компания «Vertex» уже выпускает ивакафтор («Калидеко»), ивакафтор и тезакафтор («Симдеко»), ивакафтор и лумакафтор («Оркамби»), но все они не доступны для наших больных. Мы взываем Вас о помощи! Помогите нашим детям, дайте им надежду на будущее! Не дайте им уйти из жизни детьми и молодыми людьми, уйти от мучительной смерти. Дайте им шанс на будущее, они этого достойны в Нашей Стране!

Уважаемый Владимир Владимирович мы благодарны Вам за Ваше внимание к проблеме МВ – в 2017 году Вы поддержали проект №17-75-20095 «Разработка эффективного способа коррекции мутации F508del при муковисцидозе с помощью геномного редактирования». На основе прорывной технологии ученые редактируют ген, поломка в котором приводит к развитию болезни МВ. Ученые уверяют, что вскоре все изменится и больные МВ смогут вздохнуть с облегчением – во всех смыслах этого слова. Уважаемый Владимир Владимирович мы просим Вас продолжить финансирование данного проекта и более того, значительно увеличить его, потому что нашим детям нужна помощь и у них нет времени ждать!

Мы, родители детей, страдающих МВ, и взрослые пациенты вновь обращаемся к Вам за помощью. Наши проблемы были важнейшей темой для средств массовой информации в декабре 2019 года. Петиция #вернитемвлекарства набрала около 300 тысяч подписей, а прошедшие во многих регионах пикеты, на которые вышли пациенты и их родители, привлекали внимание средств массовой информации, общественных, политических и государственных деятелей.

Министерство здравоохранения дало поручение для решения острых вопросов и признало проблемы, существующие у пациентов. Общественная палата провела Круглый стол, на котором присутствовали представители пациентского сообщества и разных ведомств, от работы которых зависит продолжительность и качество жизни больных. Рабочие встречи прошли в Росздравнадзоре, Государственной Думе. Была оказана адресная помощь отдельным пациентам. Наши врачи неоднократно говорили о несменяемости препаратов для больных МВ, что для нас жизненно необходимо.

Однако наши проблемы до сих пор не имеют системных решений. С конца декабря мы потеряли 9 человек, последний из которых год дожидался операции по трансплантации легких, ушла трехлетняя девочка от несвоевременной помощи. В регионах продолжаются закупки в рамках МНН, и мы вынуждены подвергать опасности жизни детей и взрослых пациентов, пробуя не доказавшие эффективности для МВ препараты. Процесс оформления нежелательных реакций не налажен, что, безусловно, влияет на сроки получения необходимых лекарственных препаратов, которые часто жизненно важны для пациентов с МВ.

Соблюдение протоколов лечения для нас – это жизнь. Долгая и полноценная. А сейчас мы лишены права на нее и вынуждены ежедневно бороться за существование, добиваясь закупок проверенных и эффективных препаратов. Уже существует генная терапия, которая значительно увеличивает продолжительность и качество жизни больных МВ. И многие страны закупают своим больным эти препараты, число которых увеличивается с каждым годом. Для нас же является проблемой обеспечение эффективными базовыми лекарствами, без которых продолжительность жизни пациентов значительно снизится.

Сегодня пациенты и их родители вновь стоят на пикетах. Импортозамещение не может проводиться ценой человеческих жизней. Нас в России около 4000. Не дайте умереть нашим детям и взрослым пациентам! Наши проблемы не требуют отложения! Каждый день кто-то может уйти! Уйти навсегда, молодым! Помогите ради Бога!

Теги:

Комментарии

Добавить комментарий

:
:
:

Еще в рубрике «Новости»

Половина приморцев отложили покупку машины из-за скачка курса доллара Как России избежать надвигающейся экономической катастрофы Как надо понимать указ Собянина. Разъяснения и рекомендации юристов «Агоры» Конституция диктатора. Путин из России «делает» Корею Рыба гниет с головы О серьёзных ошибках и грубых просчётах Владимира Путина Котёнка леопарда спасли от пожара на юге Приморья В суде по МН17 всплыл факт закрытия Россией своего воздушного пространства накануне гибели Боинга Зарегистрировавшиеся на портале «Работа в России» работодатели Приморья смогут получить финансовую помощь в условиях эпидемии Руководство российской Госавтоинспекции разъяснило региональным подразделениям особый порядок работы на ближайшее время Призываем к максимально широкой амнистии из-за коронавируса «ОСТРОВ СМЕРТИ» НА АРАЛЕ Благодарность! Действие некоторых мер соцподдержки в Приморье автоматически продлевают на полгода. СПИСОК
НАВИГАЦИЯ
ВАШЕ МНЕНИЕ

1 апреля, для вас это:

Всего проголосовало
5 человек
Прошлые опросы

▴ Открытый прямой эфир Дождя

Наши проекты

Издательский Дом "Водолей" - купить книгу или заказать издание своей

Суды и выборы - информационный сайт о выборах в Приморье с 1991 года